La terapia génica pretende ofrecer a la sociedad el tratamiento definitivo de enfermedades tan distintas como pueden ser el cáncer o las enfermedades hereditarias. Para ello es necesario conocer las bases moleculares de las enfermedades y disponer de sistemas que permitan vehiculizar el agente terapéutico (DNA, RNA, oligonucleótidos, etc.): los denominados vectores génicos. Los vectores de que disponemos en la actualidad son todavía imperfectos y ellos podrían ser los responsables de algunos efectos secundarios que a veces suceden a un tratamiento de terapia génica. Los efectos secundarios dependerán, por tanto. del tipo de vector utilizado, y salvo raras excepciones no se trata de efectos graves. Así por ejemplo, una estrategia de terapia génica en la que se utilizaran vectores adenovíricos podría dar lugar a una respuesta inflamatoria, cuyo grado dependería fundamentalmente de la dosis de vector administrada.

Los ensayos de terapia génica en seres humanos se iniciaron en 1990. Estamos hablando, pues, de diez años de aplicación, y que han implicado a más de 3000 pacientes de todo el mundo. Es cierto que recientemente se han publicado algunos casos de fracasos de tratamientos acompañados de la muerte de los pacientes. Debido a la situación grave de muchos de los pacientes tratados mediante terapia génica, en la mayoría de los casos, la muerte suele ser consecuencia del propio curso de la enfermedad. Sin embargo, una de las muertes recientes podría deberse directamente a la administración de una dosis demasiado elevada del agente terapéutico con su vector, y cuya dosis de vector no hubiera sido bien tolerada. Está claro que ello debe de hacer reflexionar a la comunidad biomédica, para extraer las conclusiones apropiadas y que la terapia génica pueda salir fortalecida, y así su aportación al campo de la medicina acabe siendo, si cabe, más relevante.

En España existen varios grupos que trabajan en el campo de la terapia génica tanto en modelos celulares como en modelos preclínicos; sin embargo, nuestro país posee todavía una baja experiencia en su aplicación en la práctica clínica. Hasta el momento se han llevado a cabo dos estudios diferentes, en fase I, uno en cáncer de células gliales de cerebro (glioblastomas), y otro estudio, en el que han participado diferentes hospitales, para el tratamiento del cáncer de cabeza y cuello. Más recientemente, el Ministerio de Sanidad y Consumo acaba de aprobar un nuevo estudio para el tratamiento del cáncer de hígado y de páncreas. - Cristina Junyent es doctora en biología