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El
uso de terapia génica previene la degeneración
de la retina en perros
| Juan Carlos López García | 18/05/01 |
Biomedia
(Barcelona).
Una de las estrategias más prometedoras para el tratamiento de condiciones que tienen
una base genética es el uso de terapia génica*. En términos muy simples, esta
estrategia consiste en reponer un gen* normal a
células* que carecen de él y que, en
consecuencia, ocasionan que el organismo funcione de manera deficiente. Dado
que hay muchas patologías que tienen un fundamento genético tales como la
enfermedad de Huntington, el síndrome del X frágil (una forma de retraso
mental) o la fibrosis quística, la terapia génica tiene potencialmente un campo
de acción muy amplio. Pero aunque muchos grupos de investigación están abocados
a su estudio, el progreso que se ha obtenido en este frente es limitado y el
número de condiciones en las que la terapia génica se ha probado con éxito es
aún muy pequeño, incluso en animales de laboratorio. Sin embargo, un artículo
publicado recientemente en la revista Nature Genetics (2001; 28 [1], mayo:
92-95) da un nuevo impulso al posible uso de la terapia génica para tratar
patologías en el humano al demostrar que una forma de ceguera congénita* en el perro es reversible mediante la
inyección de un virus* que contiene una copia
funcional del gen defectuoso que causa la enfermedad.
Mutaciones
en un gen llamado RPE95 se acompañan
de degeneración de la retina, la cual conduce a la ceguera total. Los autores
de este trabajo investigaron si la inyección de un virus portador de la
molécula funcional directamente en la retina sería capaz de impedir esta
degeneración. Sus observaciones mostraron que, en efecto, las células de la
retina de los animales tratados no degeneraba totalmente. Más aún, la actividad
eléctrica de esta estructura ocular en los perros inyectados era comparable a
la que se observaba en perros sin inyectar. Por último, el tratamiento impidió
realmente que los animales perdieran la vista, pues los perros inyectados con
el virus eran capaces de evitar objetos colocados en frente de ellos, mientras
que los animales no tratados seguían tropezando.
Los resultados de este estudio constituyen el primer intento
exitoso para prevenir la ceguera en un mamífero. Además, estos hallazgos tienen
una importancia adicional si consideramos que las mutaciones del gen RPE95 también se observan en el humano y
ocasionan un tipo de ceguera congénita conocida como amaurosis* de Leber, la cual se presenta
principalmente durante la infancia. De esta forma, este trabajo constituye un
gran avance hacia el empleo de este tipo de terapia génica en los individuos
afectados por esta enfermedad. Sin embargo, determinar si los resultados de este
estudio son directamente extrapolables al ojo humano no es una tarea trivial,
pues la utilización de virus capaces de infectar células humanas conlleva
cierto riesgo a pesar de tratarse, como en este caso, de un virus en el que la
maquinaria reproductora ha sido destruida. Así, será importante determinar si
la infectividad del virus no se extiende a otros tejidos nerviosos, donde
pudiese inducir efectos secundarios indeseables.
Al mismo tiempo, el éxito obtenido en este trabajo servirá
como estándar contra el cual medir otros estudios enfocados al desarrollo de
terapias génicas, tales como los intentos recientes de revertir la enfermedad
de Parkinson mediante el transplante de células infectadas capaces de producir
dopamina*, sustancia transmisora que está
ausente en individuos con esta condición.
* Glosario
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